Tưởng tượng một tình huống: nhà khoa học báo cáo rằng họ mới phát hiện một protein có thể giúp phân biệt người mắc bệnh ung thư và bình thường. Hay hơn nữa, cái protein này nó có thể cho bác sĩ biết nên dùng thuốc nào cho bệnh nhân.
Là bệnh nhân, bạn có muốn xét nghiệm cái protein đó không? Có lẽ nhiều bạn (như bà con tôi) sẽ nói là Yes, sẽ tìm đến xét nghiệm protein đó để biết mình thật sự mắc bệnh hay không.
Nhưng nếu là tôi, tôi sẽ không dùng xét nghiệm đó.
Có thể sự khám phá cái protein đó là hay và thú vị, nhưng kết quả của 1 nghiên cứu — thậm chí 10 nghiên cứu — tôi vẫn chưa dám đặt niềm tin vào khám phá đó.
Tại sao?
Tại vì tôi phải xem xét nhiều khía cạnh. Chẳng hạn như tôi phải tìm hiểu thêm:
– cơ chế sinh học của protein là gì, nó vận hành ra sao? Nên nhớ rằng nhiều khám phá chẳng có cơ chế sinh học vững vàng — rất có thể chỉ là ngẫu nhiên, vô nghĩa.
– nghiên cứu đó được thiết kế theo mô hình nào? Ở VN đa số các nghiên cứu chỉ quan sát nên giá trị khoa học thấp, không tin cậy được.
– nghiên cứu được công bố ở đâu, tập san nào? Nhiều khi tập san dỏm hay loại làng nhàng thì chất lượng nghiên cứu cũng làng nhàng.
– mức độ liên quan của protein và bệnh ra sao? Liên quan thống kê có khi chẳng có ý nghĩa gì đối với liên quan lâm sàng.
– độ chính xác trong phân biệt bệnh và không bệnh cao cỡ nào? Xét nghiệm gây dương tính giả và âm tính giả có khi nguy hiểm cho bệnh nhân.
– độ tái lập của nghiên cứu có cao? Một hay 10 nghiên cứu vẫn chưa đủ, phải có thử nghiệm RCT chất lượng cao mới đáng tin.
Nếu xem xét theo các tiêu chuẩn trên, các bạn sẽ thấy tuyệt đại nghiên cứu khoa học là … thất bại, không thể ứng dụng được.
Thất bại vì sai lầm trong phương pháp. Thất bại vì quá lạc quan lúc ban đầu. Thất bại vì nhận thức sai và diễn giải sai. Thất bại vì không hiểu ý nghĩa của tương tác. Nói chung là nhiều lý do lắm.
Khoảng 90-95% kết quả nghiên cứu công bố trên các tập san khoa học là sai hay thất bại. Đó là sự thật.
Ngay cả khi kết quả nghiên cứu là đúng thì việc triển khai sang lâm sàng rất nhiêu khê và mất thời gian. Chỉ 1/5 nghiên cứu RCT là đi vào ứng dụng trong lâm sàng. Và, theo một phân tích mới công bố trên tập san JAMA, phải mất 17 năm để kết quả nghiên cứu RCT có thể ứng dụng trong lâm sàng.
Mười bảy năm!
Tại sao?
Tại vì nhà chức trách phải xem xét đến vấn đề y đức, pháp luật và kinh tế. Nếu xét nghiệm có độ dương tính giả cao (ví dụ như trên 10%) thì vấn đề y đức được đặt ra do gây ‘oan khiên’ cho nhiều người. Các hiệp hội chuyên môn cũng cẩn thận cân nhắc việc triển khai xét nghiệm vào thực tế vì họ là tổ chức chuyên môn. Nhà chức trách còn phải cân nhắc giữa chi phí và lợi hại cho bệnh nhân, nên thường các xét nghiệm mới rất khó khăn để đi vào hiện thực.
Kinh nghiệm cá nhân tôi là vậy. Chúng tôi mất gần 20 năm để phát triển một mô hình tiên lượng không xâm lấn, và 5 năm trời làm việc với nhà chức trách y tế và hiệp hội bác sĩ chuyên khoa mới dám đưa ra ứng dụng trong thực tế. Rất chậm, nhưng chắc ăn.
Tóm lại, con đường từ nghiên cứu khoa học đến ứng dụng lâm sàng rất gập ghềnh và lâu dài. Bất cứ một phát hiện nào (dù đó là thuốc, protein, molecule, gen, hay marker) cần một thời gian dài để chứng minh nó có hiệu quả và đem lại lợi ích cho công chúng. Không nên tin bất cứ một nghiên cứu đơn lẻ nào.
Nhưng có nhiều nhóm vì lý do tiền bạc nên đã vội vã ứng dụng kết quả nghiên cứu vào thực tế.
Việc vội vã triển khai một kết quả nghiên cứu khoa học vào ứng dụng lâm sàng mà không qua các bước đánh giá là rất nguy hiểm cho công chúng. Thảm họa Theranos (bên Mỹ) là một minh chứng cho sự vội vã và sự chi phối của đồng tiền dẫn đến kết cục thê thảm cho nhiều người.
Khổng Tử nói đúng: dục tốc bất đạt. Thành tựu nào cũng cần thời gian dài để suy xét, phải nghĩ về lâu dài và lợi ích cho đám đông; tránh hấp tấp, càng tránh hám lợi trước mắt.
Là bệnh nhân, khi được giới thiệu một liệu pháp điều trị (như tế bào gốc chẳng hạn) hay xét nghiệm nào đó thấy là lạ, các bạn phải hỏi hay tự tìm hiểu:
– liệu pháp hay xét nghiệm đó đã được nhà chức trách y tế nước ngoài (như FDA) phê chuẩn?
– cơ sở khoa học là gì, công bố ở đâu, hiệp hội y khoa nào đồng ý?
– độ chính xác hay hiệu quả ra sao?
– tốn bao nhiêu tiền và làm bao nhiêu lần?
– có gây tác hại lâu dài hay không và ai chịu trách nhiệm.
Dựa vào những câu trả lời trên các bạn sẽ đi đến một quyết định sáng suốt. Không bao giờ tin vào các chuyên gia một cách mù quáng!
GS Nguyễn Văn Tuấn
Nguồn: FB Nguyễn Tuấn
